L’observatoire des traitements est une mission confiée aux Filières de Santé Maladies Rares depuis le Plan National Maladies Rares 3 (en savoir +).
Il a pour objectif de recenser les traitements employés pour les maladies rares afin d’identifier des traitements innovants et de dresser un état des lieux des thérapeutiques où des difficultés de disponibilité ou de remboursement peuvent se présenter. Il a pour vocation de favoriser l’accès rapide des patients aux innovations thérapeutiques et de disposer d’un état des lieux des traitements utilisés en dehors de leur indication.
Les actions de Cardiogen :
- Recenser les usages de médicaments hors Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans les pathologies cardiaques héréditaires ou rares et les nouvelles molécules d’intérêt en développement ;
- Favoriser l’accès au traitement des patients en créant des cadres réglementaires en lien avec les tutelles et les laboratoires (accès dérogatoires : accès compassionnel et accès précoce) ;
- Constituer un « guichet unique » à l’interface entre l’Agence Nationale de la Sécurité du Médicament (ANSM) et experts cliniciens de la filière lors de tensions ou ruptures de médicaments pour les pathologies cardiaques héréditaires ou rares ;
- Déployer l’observatoire des traitements vers un observatoire des dispositifs médicaux.