Une prise en charge compassionnelle pour le Patisiran sur les données principalement d’APPOLO-B (abstract) a été obtenue suite au travail des médecins référents Amyloses avec l’Association Française Contre l’Amylose (AFCA) et la Filière Filnemus.
La France est l’unique pays au monde à avoir obtenu cette autorisation.
L’ANSM a défini avec l’équipe coordinatrice les critères de mise en place du Patisiran et une procédure à strictement respecter : Version Web / Version PDF
Le respect de ces règles est capital, cela préfigure les négociations pour l’accès à de futurs traitements.
Voici les règles résumées, avec les liens vers tous les documents :
1/ LE PATISIRAN « COMPASSIONNEL » POUR QUEL PATIENT ATTR-CM ?
L’ANSM a défini ce qu’est un CPC (Lire la définition ANSM) : « permet à titre dérogatoire d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. »
Possible pour les patients ATTRwt ou ATTRv cardio dans deux situations :
- Le patient doit être intolérant au Tafamidis
-> faire la déclaration à la pharmacovigilance (cliquez ici) avant la présentation en RCP
- Ne pas répondre au Tafamidis à 1 an de Tafamidis (mais ne pas être en phase terminale de la maladie). La réponse est définie par une évolution combinée clinique, biologique et échocardiographique (cf. informations ci-dessous)
-> Cela implique d’avoir les données disponibles.
En cas de doute sur un patient, adressez un mail commun à : thibaud.damy@gmail.com / lairez.o@chu-toulouse.fr / erwan.donal@chu-rennes.fr / silvia.oghina@aphp.fr
2/ LA PROCÉDURE À RESPECTER
- Présenter le patient à la RCP Amyloses cardiaques de la filière Cardiogen (recommandé pour HEAR) via le site ROFIM.
-> Prochaines RCP nationales Amyloses cardiaques : Lundi 3 juin de 13h à 14h / Lundi 22 juillet de 13h à 14h (calendrier des RCP nationales recours Cardiogen)
Des dates supplémentaires en juin et juillet seront communiquées en fonction du nombre de demandes -> Remontez donc vos demandes.
- Cela implique d’être inscrit à ROFIM (informations et comment s’inscrire)
- Cela implique de saisir les données dans l’onglet prévu et créé pour le CPC : fiche créée nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran » (voir capture d’écran)
Contact : silvia.oghina@aphp.fr
- Saisir les données également dans l’eCRF du laboratoire OU faire consentir le patient pour HEAR et saisir directement les données dans HEAR (Registre national de l’amylose) et dans ce cas imprimer la fiche, qui sera à adresser aux laboratoires.
Contact : silvia.oghina@aphp.fr
3/ POURQUOI SAISIR LES DONNÉES DIRECTEMENT DANS HEAR POUR LE CPC PATISIRAN
Ce travail de recherche est porté par Olivier Lairez.
Le but est de décrire l’impact du Patisiran, en combinaison ou pas au Tafamidis et de pouvoir comparer ces patients aux autres patients de HEAR. La France est le seul pays à avoir accès au traitement.
Cela implique de (i) consentir les patients (cohorte prospective), de (ii) saisir le CPC dans HEAR dans les onglets prévus à cet effet (capture d’écran) et que (iii) le patient soit présenté à la RCP Amylose Cardiaque de la filière Cardiogen.
Contact pour le travail de recherche : lairez.o@chu-toulouse.fr
Contact pour le registre HEAR : mounira.kharoubi@aphp.fr et thibaud.damy@gmail.com
NB : Une formation aux ARC sera réalisée.
4/ CELA IMPLIQUE POUR LE PRESCRIPTEUR
- Lire le document sur le CPC (Version Web / Version PDF) et avoir les données de suivi des patients à baseline et à 1 an de Tafamidis, clinique, biologique et imagerique
- Expliquer au patient la procédure et la soumission à la RCP et lui expliquer le traitement
- Présenter à la RCP et donc saisir dans ROFIM
-> saisir les données dans la fiche créée pour le CPC nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran«
- Consentir à la cohorte prospective de HEAR
-> saisir la fiche ROFIM dans l’observatoire HEAR (seule possibilité), imprimer la fiche CPC dans l’observatoire HEAR (capture d’écran) et l’adresser au laboratoire qui fera la saisie, et suivre les patients
Contact : silvia.oghina@aphp.fr
- Saisir les données également dans l’eECRF du laboratoire Ou faire consentir le patient pour l’observatoire HEAR et saisir directement les données dans HEAR, et dans ce cas imprimer la fiche qui sera à adresser aux laboratoires.
Contact : silvia.oghina@aphp.fr
