5e Masterclass sur la Maladie de Fabry

Le comité scientifique, via le Professeur Philippe Charron, a le plaisir de vous convier à la 5e édition de la MASTERCLASS sur la MALADIE DE FABRY, le vendredi 15 novembre 2024 !

Cette demi-journée dédiée à la maladie de Fabry s’organisera en 2 sessions, qui aborderont entre autres :

  • La stratégie diagnostique
  • L’optimisation du parcours de soins
  • Le point de vue des patients
  • Le rôle de la psychologue
  • Les innovations thérapeutiques à venir
  • 3 cas cliniques (soumis à appel à communication)
  • Et bien plus encore !

Des thèmes destinés aux cliniciens cardiologues, généticiens, internistes intéressés ou désirant approfondir leurs connaissances sur la maladie de Fabry et la prise en charge des patients ; choisis également pour sensibiliser les jeunes cardiologues sur leur pratique.

L’objectif est de partager les expériences, homogénéiser et améliorer la prise en charge diagnostique et thérapeutique de la maladie de Fabry par les professionnels de santé en France.

Format digital sur une demi-journée, le vendredi 15 novembre 2024 de 14 à 18h.

(Inscription gratuite mais obligatoire)

Le comité scientifique

  • Philippe Charron (Paris / Pitié-Salpêtrière)
  • Thibaud Damy (Paris / Henri Mondor)
  • Gilbert Habib (Marseille)
  • Albert Hagège (Paris / HEGP)
  • Fabien Labombarda (Caen)
  • Olivier Lairez (Toulouse)
  • Nicolas Lamblin (Lille)
  • Patricia Réant (Bordeaux)
  • Vincent Probst (Nantes)
  • Antoine Jobbe Duval (Lyon)

Pour en savoir plus sur cette maladie, rendez-vous sur le site de l’Association des Patients de la Maladie de Fabry (APMF) et sur les pages dédiées de notre site Internet.

Pour plus de renseignements sur la Masterclass, vous pouvez contacter : contact@filiere-cardiogen.

Avec le soutien de :

L’AMRYC avec le soutien de la filière Cardiogen lance un APPEL À PROJETS Recherche 2024

 

L’Association des Maladies héréditaires du RYthme Cardiaque (AMRYC) propose à tous les acteurs des Centres de Référence et de Compétence des troubles du rythme cardiaque héréditaires ou rares :

Le soutien à la recherche sur les pathologies cardiaques héréditaires ou rares concernant les troubles du rythme, en particulier la Tachycardie Ventriculaire Polymorphe Catécholaminergique (TVPC). (1 projet sera retenu).
* Une attention particulière pourra être donnée aux projets qui visent à réduire l’errance diagnostique des patients atteints de TVC et dont le diagnostic neurologique est erroné telles qu’épilepsie et/ou syncope à l’effort.


Le projet de recherche clinique (soutien à une étude pilote ou un complément de projet en cours) pourra se voir attribuer un financement maximal de 10 000 euros TTC.


Pour en savoir plus sur les prérequis et les modalités d’inscription, vous pouvez télécharger dès à présent le dossier de candidature :

Le dossier dûment complété doit être adressé par mail à l’adresse suivante : marvin.sylvestrebronsard@aphp.fr au plus tard le lundi 4 novembre à minuit.

Le résultat de cet appel à projets est prévu à la mi-décembre 2024, après étude des dossiers par les membres du jury constitué des experts rythmologues de la filière Cardiogen.

Bonne chance et à vos candidatures !

Prise en charge compassionnelle – Patisiran dans les Amyloses ATTRwt et ATTRv cardiaques

Une prise en charge compassionnelle pour le Patisiran sur les données principalement d’APPOLO-B (abstract) a été obtenue suite au travail des médecins référents Amyloses avec l’Association Française Contre l’Amylose (AFCA) et la Filière Filnemus.
La France est l’unique pays au monde à avoir obtenu cette autorisation.

L’ANSM a défini avec l’équipe coordinatrice les critères de mise en place du Patisiran et une procédure à strictement respecter : Version Web / Version PDF
Le respect de ces règles est capital, cela préfigure les négociations pour l’accès à de futurs traitements.


Voici les règles résumées, avec les liens vers tous les documents :

1/ LE PATISIRAN « COMPASSIONNEL » POUR QUEL PATIENT ATTR-CM ?

L’ANSM a défini ce qu’est un CPC (Lire la définition ANSM) : « permet à titre dérogatoire d’utiliser des médicaments sans AMM en France ou bien dans une indication particulière en France pour traiter des maladies graves ou rares lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique et que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée. »

Possible pour les patients ATTRwt ou ATTRv cardio dans deux situations :

  • Le patient doit être intolérant au Tafamidis
    -> faire la déclaration à la pharmacovigilance (cliquez ici) avant la présentation en RCP
  • Ne pas répondre au Tafamidis à 1 an de Tafamidis (mais ne pas être en phase terminale de la maladie). La réponse est définie par une évolution combinée clinique, biologique et échocardiographique (cf. informations ci-dessous)
    -> Cela implique d’avoir les données disponibles.

En cas de doute sur un patient, adressez un mail commun à : thibaud.damy@gmail.com / lairez.o@chu-toulouse.fr / erwan.donal@chu-rennes.fr / silvia.oghina@aphp.fr


2/ LA PROCÉDURE À RESPECTER

  • Présenter le patient à la RCP Amyloses cardiaques de la filière Cardiogen (recommandé pour HEAR) via le site ROFIM.
    -> Prochaines RCP nationales Amyloses cardiaques : Lundi 3 juin de 13h à 14h / Lundi 22 juillet de 13h à 14h (calendrier des RCP nationales recours Cardiogen)
    Des dates supplémentaires en juin et juillet seront communiquées en fonction du nombre de demandes -> Remontez donc vos demandes.
  • Cela implique d’être inscrit à ROFIM (informations et comment s’inscrire)
  • Cela implique de saisir les données dans l’onglet prévu et créé pour le CPC : fiche créée nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran » (voir capture d’écran)
    Contact : silvia.oghina@aphp.fr
  • Saisir les données également dans l’eCRF du laboratoire OU faire consentir le patient pour HEAR et saisir directement les données dans HEAR (Registre national de l’amylose) et dans ce cas imprimer la fiche, qui sera à adresser aux laboratoires.
    Contact : silvia.oghina@aphp.fr

3/ POURQUOI SAISIR LES DONNÉES DIRECTEMENT DANS HEAR POUR LE CPC PATISIRAN

Ce travail de recherche est porté par Olivier Lairez.
Le but est de décrire l’impact du Patisiran, en combinaison ou pas au Tafamidis et de pouvoir comparer ces patients aux autres patients de HEAR. La France est le seul pays à avoir accès au traitement.

Cela implique de (i) consentir les patients (cohorte prospective), de (ii) saisir le CPC dans HEAR dans les onglets prévus à cet effet (capture d’écran) et que (iii) le patient soit présenté à la RCP Amylose Cardiaque de la filière Cardiogen.

Contact pour le travail de recherche : lairez.o@chu-toulouse.fr
Contact pour le registre HEAR : mounira.kharoubi@aphp.fr et thibaud.damy@gmail.com

NB : Une formation aux ARC sera réalisée.


4/ CELA IMPLIQUE POUR LE PRESCRIPTEUR

  • Lire le document sur le CPC (Version Web / Version PDF) et avoir les données de suivi des patients à baseline et à 1 an de Tafamidis, clinique, biologique et imagerique
  • Expliquer au patient la procédure et la soumission à la RCP et lui expliquer le traitement
  • Présenter à la RCP et donc saisir dans ROFIM
    -> saisir les données dans la fiche créée pour le CPC nommée « Amyloses Cardiaques – prescription compassionnelle Patisiran« 
  • Consentir à la cohorte prospective de HEAR
    -> saisir la fiche ROFIM dans l’observatoire HEAR (seule possibilité), imprimer la fiche CPC dans l’observatoire HEAR (capture d’écran) et l’adresser au laboratoire qui fera la saisie, et suivre les patients
    Contact : silvia.oghina@aphp.fr
  • Saisir les données également dans l’eECRF du laboratoire Ou faire consentir le patient pour l’observatoire HEAR et saisir directement les données dans HEAR, et dans ce cas imprimer la fiche qui sera à adresser aux laboratoires.
    Contact : silvia.oghina@aphp.fr

AGENDA Cardiopédiatrie & Cardiopathies congénitales adultes

La filière est fière de vous présenter les prochaines formations proposées par l’équipe du Centre de référence cardiopathies congénitales complexes M3C de l’Hôpital Marie-Lannelongue.


Vendredi 31 mai 2e séminaire de rythmologie pédiatrique et congénitale de Marie-Lannelongue
Arythmies et Tétralogie de Fallot
-Live Ablation TV
-Live valve pulmonaire percutanée

Par les Dr Nicolas Combes, Alice Maltret, Sébastien Hascoët & Emré Belli
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 30 mai 2024 // S’inscrire


Du mercredi 26 au vendredi 28 juin 2024 Journée Anatomie des Cardiopathies Congénitales

Par Dr Meriem-Mostefa Kara
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 21 juin 2024 // S’inscrire


Vendredi 28 juin, vendredi 29 novembre 2024 Journée Marie-Lannelongue des soignants en cardiologie pédiatrique et congénitale // Soins infirmiers et surveillance dans le parcours patient « cardiopathie congénitale » Chirurgie cardiaque pédiatrique, cathétérisme, rythmologie, réanimation, diagnostic prénatal, cardiopathies congénitales adultes

Par le personnel du groupe : s’inscrire auprès de votre cadre
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 14 juin 2024 // S’inscrire


Jeudi 10 et vendredi 11 octobre 2024 Workshop for catherization of complex heart diseases // Transcatheter Sinus venus Atrial septal defect repair
Complex OS ASD closure
– Live cases

Par les Dr Sébastien Hascoët & Clément Batteux
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr


Vendredi 22 novembre Journée Paris-Saclay des Cardiopathies Congénitales // Cardiologie fœtale, Cardiopédiatrie et cardiopathies congénitales de l’adulte, Cardiopathie congénitale et Foie, HTAP associée aux cardiopathies congénitales

Par les équipes des Hôpitaux Marie-Lannelongue, Béclère, Bicêtre & Paul Brousse
En présentiel uniquement à l’Hôpital Bicêtre

Date limite d’inscription : 18 novembre 2024 / Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr


Vendredi 14 mars 2025 Atelier Procédures inhabituelles en cardiologie interventionnelle // Fermeture percutanée de fuites paravalvulaires aortiques – Traitement interventionnel de la valve tricuspide

Par les Dr Sébastien Hascoët, Benoît Gerardin, Jean-Noël Andarelli et Said Ghostine
En présentiel uniquement à l’Hôpital Marie-Lannelongue

Date limite d’inscription : 10 mars 2025 / Pour vous inscrire : fcsante@ghpsj.fr